納米醫學領域近年來受到了幾次重大打擊。
1）BIND Therapeutics和CeruleanPharma等知名納米醫藥公司在臨床試驗結果令人失望后申請破產或股價暴跌；
2）一項大型薈萃分析顯示，只有0.7%的靜脈注射劑量的納米顆粒積聚在腫瘤中；
3）美國國家癌癥研究所（NCI）決定停止對癌癥納米技術卓越中心（CCNEs）的資助。對一些人來說，這些進展標志著“納米藥物炒作終結的開始”。
然而，納米醫學真的就這么不堪一擊嗎？下面為大家帶來兩位科學家的看法。
與上述世界末日的觀點相反，德國亞琛工業大學醫學院的Twan Lammers和美國華盛頓大學Mauro Ferrari在Nano Today雜志上發表觀點，認為納米醫學實際上處于非常樂觀的增長曲線上。晚期臨床試驗中納米藥物制劑的數量持續增長，無可否認，最近的幾項納米醫學試驗也取得了成功。
例如，FDA批準了Onivyde?（脂質體伊立替康；由MerrimackPharmaceuticals銷售）用于治療胰腺癌。用于急性髓細胞白血病的Vyxeos?（脂質體柔紅霉素加阿糖胞苷（1：5）；由Jazz Pharmaceuticals銷售），和用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性Onpattro?（裝有siRNA的脂質納米顆粒，可下調轉甲狀腺素蛋白表達；由AlnylamPharmaceuticals銷售）。后者是第一個在患者中利用RNA干擾的藥物產品。
圖|三個產品（整理自網絡）
基礎和應用生物納米技術是其良好的臨床表現的保證，并且它已經產生了幾項大型投資和突出的戰略合作伙伴關系，以開始應對高度醫療需求的疾病，例如中樞神經系統疾病。
NCI的癌癥納米技術聯盟（ANC）擁有三個完整的資金周期，在NCI的高創新主題資助計劃中取得了獨特的成功和前所未有的持續時間。通常，這些程序只更新一次，最長持續時間為10年。因此，ANC資助15年的事實應該被視為一項獨特的成就，而15年后才停止資助這一事實是納米醫學達到足夠成熟度以與其他最先進的領域競爭NCI和NIH資金的邏輯后果。CCNEs一直是ANC的核心特征和成功引擎，為納米醫學領域的早期階段提供了必要的提升。自2005年以來，FDA批準了30多種涉及納米材料的新藥申請（即NDAs和ANDAs）。這對于新發展的領域而言是非凡的。相比之下，對于重組蛋白和基于抗體的療法，第一種藥物開始進入市場就需要了近二十年的發展。
圖|pixabay
10年的臨床前納米醫學研究無法增加靜脈注射納米顆粒在腫瘤中的劑量超過0.7%，這一事實似乎令人擔憂。然而，關于這個數字的正確性有很多爭論，關于它的含義更是如此。顯而易見的是，這個看似很低的數字已經為納米醫學領域創造了很多負面宣傳。特別是考慮到已經在2001年，混合實體瘤患者的臨床試驗報告說，12名患者中有10名累積了靜脈注射劑量的放射性標記脂質體的≥0.7%。所以，有人會問，我們在近20年來納米醫學究竟研究了啥？但是還有人會問：這種臨床前薈萃分析對納米顆粒腫瘤積累的價值是什么？他們對患者的靶位積累有什么看法嗎？他們對臨床和工業成功是否有有意義的預測？
當在臨床前的研究中不去過分關注靜脈注射的納米顆粒在腫瘤中積聚的百分比，而是關注臨床進展時，納米醫學領域實際上做得相當好了。超過50種含有納米材料的藥物產品被FDA批準用于臨床，其中在過去十年中就有十幾種獲得批準。這表明納米醫學領域實際上是相當成功的。
為了推動這一領域向前發展，作者認為，除其他因素外，納米醫學中對納米的過度關注需要更平衡一些。也就是說，我們需要少一些納米，而多一些醫學。目標不應是制造越來越多（和越來越復雜）的納米材料（這一點值得我們去深思），而應使用納米技術工具促進前沿發現，并對日常臨床實踐產生影響。納米這個詞本身并不重要。病人和臨床醫生并不關心一種藥物是否是納米的，而只要它起作用，只要它能創造病人的利益。也就類似鄧小平同志當年所說的：不管黑貓白貓，抓到老鼠就是好貓！
目前市場上已經有50多種基于納米藥物的藥物產品，每天都在成功地影響患者的健康和生活質量。目前有100多個臨床試驗正在進行，其中納米藥物制劑正在進行試驗，試圖改善對高醫療需求疾病的治療，如癌癥、類風濕性關節炎、炎癥性腸病、心血管疾病和糖尿病。作者認為，對于納米醫學這個相對年輕的領域來說，這應該被認為是一個巨大的成功。
所以，作者在此敦促學術界、工業界和臨床科學家認識到并接受這一成功，更加深入和跨學科地合作，促進突破性發現，并為有需要的患者開發個性化和改進的納米藥物治療。這一點，再加上NCI最近毫不意外地決定停止對CCNEs的資助，將標志著納米醫學領域進入全面成熟期。因此，它將標志著納米醫學開始的結束，而不是結束的開始。
納米醫學，未來可期！
參考文獻：
Lammers T, Ferrari M. Thesuccess of nanomedicine. Nano Today. 2020;31:100853.
https://doi.org/10.1016/j.nantod.2020.100853
