DNA納米結構在開發新型藥物遞送系統方面能夠發揮重要作用。鄭州大學/國家納米科學中心丁寶全研究員和國家納米科學中心劉建兵副研究員構建了一種基于DNA折紙的CRISPR/Cas9基因編輯系統，并將其用于實現有效的體內基因治療。
本文要點：
（1）在DNA折紙表面精準形成的富含PAM區域可以通過PAM引導的組裝和預先設計的DNA/RNA雜交來募集和負載sgRNA/Cas9復合體。在負載sgRNA/Cas9復合物后，該DNA折紙可以被帶有二硫鍵的鎖鏈進一步卷起。
（2）研究發現，與核酸適配體和流感病毒血凝素(HA)肽結合后，該載藥的DNA折紙能夠實現靶向遞送和有效的內體逃逸。被GSH還原后，打開的DNA折紙可以通過RNase H的切割來釋放sgRNA/Cas9復合體，從而實現對腫瘤相關基因的有效編輯，以用于體內的基因治療。綜上所述，該研究開發的基于DNA折紙的基因編輯系統能夠為推動基因治療的發展開辟新的途徑。
Wantao Tang. et al. A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo. Angewandte Chemie International Edition. 2023
DOI: 10.1002/anie.202315093
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/anie.202315093
